FDA批准一种革命性的(昂贵的)血友病药物

2023年2月22日，FDA批准了一种新的药物疗法Altuviiio，用于治疗血友病a。血友病a是一种每年影响大约5000名男性新生儿的疾病。

什么是血友病?

血友病是一种极其罕见的遗传性疾病，它会阻止血液正常凝结，导致多种严重的健康并发症，包括自发性出血。

血友病分为A型和B型Altuviiio适用于成人和儿童，可用于围手术期管理、常规预防治疗和自发性出血发作的控制。

与之前的预防性治疗相比，这是第一个提供接近正常因子活性水平并显著减少出血的血友病治疗。Altuviiio每周服用一次，半衰期是其他a型血友病药物的三到四倍。

Altuviiio的预期成本

赛诺菲和Sobi制造商正在共同开发Altuviiio，预计将于2023年4月上市。

目前，Altuviiio的定价信息很少。制造商表示，定价将与使用elotate预防治疗的年度成本“平价”，目前该药物的单价为12美元。

对于需要1,000国际单位的患者，每周的费用为1.2万美元，或每年的费用为62.5万美元。一些患者可能需要高达每周3000国际单位的剂量，这将导致每年180万美元的费用。分析人士预计，到2029年，这种药物的销售额将超过13亿美元。

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